L’objectif principal de la FHU RedGene est de soutenir les thérapies curatives innovantes pour les patient·es atteint·es de drépanocytose ou de β-thalassémie en France. Au cœur du projet, deux thérapies : la thérapie génique et l’allogreffe (greffe de cellules souches de donneur).
La FHU RedGene est un projet collaboratif national reposant sur une forte synergie entre les patient·es, les structures de soin, les plateformes techniques de suivi des patients et les équipes de recherche universitaires.
Les enjeux majeurs de notre consortium sont les suivants :
- Favoriser l’accès à la thérapie génique et à la greffe de cellules souches pour les patient·es éligibles
- Mettre en place un parcours de soin personnalisé pour chaque patient·e bénéficiant d’une thérapie génique ou d’une greffe de cellules souches
- Dynamiser et consolider les liens locaux et nationaux entre pratique clinique, recherche fondamentale/translationnelle et associations de patient·es autour de ces thérapies
